Novo tratamento reduz sintomas de doença hereditária que afeta os músculos
Transmitido pelos pais, um gene defeituoso torna o organismo incapaz de produzir a proteína distrofina, essencial para a integridade dos músculos
Uma nova terapia genética reduziu, em cães, os sintomas da distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética degenerativa que acomete apenas meninos.
Transmitido pelos pais, um gene defeituoso torna o organismo incapaz de produzir a proteína distrofina, essencial para a integridade dos músculos. Sem a proteína, os músculos - incluindo o coração - se degeneram progressivamente e o paciente vai perdendo os movimentos, morrendo frequentemente antes dos 30 anos de idade.
O estudo que descreve a nova terapia foi publicado nesta terça-feira, 25, na revista Nature Communications. De acordo com os autores, a nova abordagem é segura e eficaz na redução dos sintomas musculares. A doença é a mais comum das distrofias musculares.
Segundo os autores do artigo, as terapias de transferência genética que utilizam vetores virais são um método eficaz para a reposição de outros genes defeituosos em músculos, mas o gene que codifica a distrofina é muito grande para ser transportado por um vírus.
Uma outra abordagem possível é utilização da microdistrofina, uma versão truncada, mas parcialmente funcional, do gene da distrofina. No entanto, estudos anteriores feitos com essa abordagem utilizaram imunossupressores - isto é, medicamentos que reduzem a atividade do sistema imunológico - o que acarreta diversos riscos.
No novo estudo, o grupo de cientistas liderado por Caroline le Guiner, da Universidade de Nantes (França) e George Dickson, da Universidade de Londres (Reino Unido), testou a terapia com microdistrofina, sem o uso de imunossupressores, em 12 cães da raça golden retriever com distrofia muscular de Duchenne.
Os cães são considerados um modelo válido para estudos pré-clínicos que utilizam estratégias de terapia genética, de acordo com os autores do novo estudo.
Os pesquisadores mostraram que a aplicação sistêmica ou local de um vetor viral para distribuir a microdistrofina pelo organismo foi eficaz e restaurou a produção de distrofina nos animais, estabilizando os sintomas clínicos até a idade de 26 meses, sem imunossupressão.
"Os resultados demonstram a segurança dessa abordagem em grandes modelos animais de distrofia muscular de Duchenne e pode abrir o caminho para testes clínicos em pacientes humanos", escreveram os cientistas.